В рамках нового исследования ученые сосредоточились на вазопрессиновом рецепторе V2R, который играет ключевую роль в поддержании водного баланса в почках. Неисправности в этом белке могут привести к серьезному наследственному заболеванию — нефрогенному несахарному диабету, при котором организм теряет способность удерживать воду. В ходе эксперимента было создано более семи тысяч мутировавших вариантов рецептора, после чего исследователи оценили эффект толваптана — препарата, уже используемого для лечения некоторых почечных заболеваний. Результаты оказались многообещающими: толваптан восстановил функциональность 87% поврежденных белков, действуя как «молекулярный стабилизатор», который обеспечивает правильную форму белка и его транспортировку к клеточной поверхности. Авторы исследования предполагают, что данный подход может быть применен и к другим белкам, что открывает перспективы для создания универсальных терапий для различных редких болезней, связанных с генетическими мутациями. Ранее выяснили, что верапамил, известный как средство от гипертонии, помогает сохранять функции инсулин-продуцирующих клеток у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1-го типа.
