Исследователи из нидерландской компании uniQure сделали важный шаг в лечении болезни Гентингтона, сообщает RTVI. В ходе клинических испытаний, проходивших в США, специалисты протестировали новый генный препарат AMT-130 на 26 пациентах. Участникам вводили различные дозы препарата в полосатое тело мозга, после чего наблюдали за их состоянием в течение пяти лет, сравнивая с контрольной группой.
По результатам, спустя три года у 66% испытуемых наблюдалось замедление прогрессирования болезни на 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются в течение года, теперь развиваются на протяжении четырёх лет, что обеспечивает пациентам значительно более высокое качество жизни.
Хотя процедура введения препарата занимает от 12 до 18 часов и является дорогой, она открывает новые возможности для эффективного лечения. Болезнь Гентингтона, проявляющаяся в возрасте 30-50 лет, имеет плохой прогноз, так как средняя продолжительность жизни после появления симптомов составляет 10-13 лет. Основные проявления болезни — непроизвольные движения и трудности с поддержанием позы.