В 1990 году врачи предприняли смелый шаг, проведя генотерапевтическое лечение четырёхлетней Ашанти-Де Сильва, страдавшей от редкой формы иммунодефицита. Это стало началом новой эры в медицине, когда возможности генной терапии начали оказывать реальное воздействие на здоровье пациентов. Генетические болезни возникают из-за ошибок в ДНК и могут быть как наследственными, так и спонтанными. Ранее такие диагнозы воспринимались как приговор, однако сегодня наука научилась «ремонтировать» гены. Метод заключается в замене повреждённых генов в клетках-мишенях. Ашанти получила рабочую копию гена, что позволило её иммунной системе восстановиться. Сегодня доступны препараты для детей с тяжёлым комбинированным иммунодефицитом, а также инновационные лекарства, такие как Золгенсма и Лукстурн, которые меняют судьбы пациентов. Однако методика остаётся молодой, и её долгосрочные последствия ещё не до конца понятны. Исследования продолжаются не только в области редких болезней, но и для лечения диабета и ВИЧ. В России также ведутся разработки, например, препарат для гемофилии B от BIOCAD. Генная терапия становится не просто фантастикой, а реальным шансом на улучшение качества жизни.
