Австралийские исследователи из университета Нового Южного Уэльса совместно с коллегами из детского госпиталя Св. Иуды (США) сделали важное открытие в области генной терапии. Они разработали метод, позволяющий активировать «молчащие» гены без разрезания молекул ДНК, что кардинально меняет подход к редактированию генов. Их работа, опубликованная в журнале Nature Communications, показывает, что метильные группы на ДНК выступают не только как индикаторы неактивности генов, но и как их активные блокаторы. Используя модифицированную технологию CRISPR, ученые смогли удалить метки с генов, что привело к их активации. Новый метод, названный эпигенетическим редактированием, не меняет саму ДНК, а устраняет химические блоки. Это может стать прорывом в лечении заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия, активируя ген фетального глобина. На данный момент эксперименты проводятся на клетках в лаборатории, и следующим шагом станут испытания на животных.
